Unang Inaprubahang Therapy para sa Cytopenic Myelofibrosis

Inanunsyo ng CTI BioPharma Corp. na inaprubahan ng US Food and Drug Administration (FDA) ang VONJO (pacritinib) para sa paggamot sa mga nasa hustong gulang na may intermediate o high-risk primary o secondary (post-polycythemia vera o post-essential thrombocythemia) myelofibrosis na may bilang ng platelet mas mababa sa 50 × 109/L. Ang VONJO ay isang nobelang oral kinase inhibitor na may pagtutukoy para sa JAK2 at IRAK1, nang hindi pinipigilan ang JAK1. Ang inirerekumendang dosis ng VONJO ay 200 mg pasalita dalawang beses araw-araw. Ang VONJO ay ang unang naaprubahang therapy na partikular na tumutugon sa mga pangangailangan ng mga pasyenteng may cytopenic myelofibrosis.             

"Ang pag-apruba ngayon ng VONJO ay nagtatatag ng isang bagong pamantayan ng pangangalaga para sa mga pasyenteng myelofibrosis na dumaranas ng cytopenic myelofibrosis," sabi ni John Mascarenhas, MD, Associate Professor, Medicine, Hematology at Medical Oncology, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine sa Mount Sinai, New York . "Ang myelofibrosis na may malubhang thrombocytopenia, na tinukoy bilang bilang ng platelet ng dugo na mas mababa sa 50 × 109/L, ay ipinakita na nagreresulta sa hindi magandang resulta ng kaligtasan na isinama sa mga sintomas na nakakapanghina. Ang limitadong mga opsyon sa paggamot ay nagdulot ng sakit na ito bilang isang lugar ng agarang hindi natutugunan na medikal na pangangailangan. Natutuwa akong makita na ang isang bago, mabisa at ligtas na opsyon sa paggamot ay magagamit na ngayon para sa mga pasyenteng ito."

"Sa US, mayroong humigit-kumulang 21,000 mga pasyente na may myelofibrosis, dalawang-katlo nito ay may mga cytopenias (thrombocytopenia o anemia), na karaniwang nagreresulta mula sa toxicity ng iba pang mga naaprubahang therapy. Ang matinding thrombocytopenia, na tinukoy bilang bilang ng platelet ng dugo sa ibaba 50 × 109/L, ay nangyayari sa isang-katlo ng kabuuang populasyon ng myelofibrosis, at may partikular na mahinang pagbabala. Sa pag-apruba ng VONJO, nasasabik kaming makapag-alok ngayon ng bagong therapy na partikular na naaprubahan para sa mga pasyenteng may cytopenic myelofibrosis. Kami ay ganap na pinondohan para sa komersyal na paglulunsad, kasunod ng aming mga transaksyon sa utang at royalty sa DRI, at inaasahan namin ang pagbibigay ng VONJO, ang potensyal na pinakamahusay na-in-class na therapy para sa mga pasyenteng cytopenic myelofibrosis, sa mga pasyente sa loob ng 10 araw," sabi ni Adam R. Craig , MD, Ph.D., Pangulo at Punong Tagapagpaganap ng CTI Biopharma. “Gusto kong pasalamatan ang mga pasyente, tagapag-alaga, kawani ng klinikal na pagsubok at mga imbestigador na ginawang posible ang mga klinikal na pagsubok ng VONJO. Nagpapasalamat din ako sa pangkat ng CTI para sa kanilang pagsusumikap at dedikasyon at kanilang pagtuon sa mga pangangailangan ng mga pasyente.

Ang pinabilis na pag-apruba ay batay sa mga resulta ng pagiging epektibo mula sa pivotal Phase 3 PERSIST-2 na pag-aaral ng VONJO sa mga pasyenteng may myelofibrosis (mga bilang ng platelet na mas mababa sa o katumbas ng 100 × 109/L). Ang mga pasyente ay randomized 1:1:1 upang makatanggap ng VONJO 200 mg dalawang beses araw-araw (BID), VONJO 400 mg isang beses araw-araw (QD) o pinakamahusay na magagamit na therapy (BAT). Pinahihintulutan ang naunang JAK2 inhibitor therapy. Sa pag-aaral na ito, sa pangkat ng mga pasyente na may baseline platelet na bilang sa ibaba 50 × 109/L na ginagamot ng pacritinib 200 mg BD, 29% ng mga pasyente ay nagkaroon ng pagbawas sa dami ng pali na hindi bababa sa 35% kumpara sa 3% ng mga pasyente na tumatanggap pinakamahusay na magagamit na therapy, na kasama ang ruxolitinib. Bilang bahagi ng pinabilis na pag-apruba, kinakailangan ng CTI na ilarawan ang isang klinikal na benepisyo sa isang pagsubok sa pagkumpirma. Upang matupad ang kinakailangan pagkatapos ng pag-apruba, plano ng CTI na kumpletuhin ang pagsubok sa PACIFICA, na may inaasahang resulta sa kalagitnaan ng 2025.

Ang pinakakaraniwang masamang reaksyon (≥20%) kasunod ng VONJO 200 mg dalawang beses araw-araw ay pagtatae, thrombocytopenia, pagduduwal, anemia at peripheral edema. Ang pinakamadalas na malubhang salungat na reaksyon (≥3%) kasunod ng VONJO 200 mg dalawang beses araw-araw ay anemia, thrombocytopenia, pneumonia, cardiac failure, paglala ng sakit, pyrexia at squamous cell carcinoma ng balat.