Maaaring Ganap na Ibalik ng Bagong Mekanismo ang Paggana ng CFTR sa Cystic Fibrosis

Inihayag ngayon ng Sionna Therapeutics ang opisyal na paglulunsad ng kumpanya at ang pagsasara ng $111 milyon na Series B financing. Ang round ay pinangunahan ng OrbiMed na may partisipasyon mula sa mga pondong pinayuhan ng T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., isang wholly owned subsidiary ng QIA, ang sovereign wealth fund ng Qatar, at mga dating namumuhunan kabilang ang RA Capital, TPG's Ang Rise Fund, Atlas Venture, at ang Cystic Fibrosis Foundation. Si Sionna ay nakalikom ng humigit-kumulang $150 milyon hanggang sa kasalukuyan.

Ang Sionna ay nagsusulong ng pipeline ng mga first-in-class na maliliit na molekula na idinisenyo upang ganap na maibalik ang paggana ng protina ng cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) na may depekto sa CF, sa pamamagitan ng pag-stabilize ng unang nucleotide-binding domain ng CFTR (NBD1). Ang nangungunang sanhi ng CF ay ang genetic mutation ΔF508 na nakakaapekto sa katatagan ng NBD1 at paggana ng CFTR.

Sa clinically predictive in vitro CF na mga modelo, ang maliit na molekula na naka-target sa NBD1 ng Sionna, kasama ng iba pang mga komplementaryong modulator, ay nagpakita ng potensyal na gawing normal ang pagtitiklop, pagkahinog, at katatagan ng protina ng CFTR na apektado ng ΔF508 genetic mutation. Nagbibigay-daan ito sa wastong trafficking ng CFTR sa ibabaw ng cell at normal na regulasyon ng daloy ng mga ion at tubig. Sa pamamagitan ng ganap na pagpapanumbalik ng CFTR function para sa mga pasyenteng may ΔF508 genetic mutation sa mga antas na nakikita sa mga selula ng mga taong walang CF, ang pipeline ng Sionna ay may potensyal na maghatid ng pinakamahusay sa klase na efficacy at pinakamainam na klinikal na benepisyo para sa mga taong may CF.

"Ang NBD1 ay isang kilalang at sinaliksik na target, ngunit ito ay itinuturing na hindi nasusukat hanggang ngayon. Batay sa aming nakatuong pagsisikap at patuloy na pag-unlad sa NBD1, nakikita namin ang potensyal na gawing normal ang paggana ng CFTR sa karamihan ng mga taong may CF," sabi ni Mike Cloonan, Presidente at Chief Executive Officer ng Sionna Therapeutics. "Ang aming misyon sa Sionna ay upang makabuluhang mapabuti ang kalusugan at kalidad ng buhay para sa mga taong patuloy na nagdurusa mula sa panghabambuhay na mga kahihinatnan at pasanin ng pamumuhay kasama ang CF. Sa financing na ito, ang aming malakas na sindikato, at ang aming karanasan at mahuhusay na koponan, kami ay nasasabik na ilunsad ang Sionna at nakatutok sa pagsulong ng mga unang compound mula sa aming magkakaibang pipeline patungo sa klinika."

Ang CF ay isang malubha, potensyal na nakamamatay na genetic na sakit na sanhi ng mutation sa CFTR gene na humahantong sa pagtitipon ng mucus sa baga at mga daanan ng hangin, kapansanan sa pancreatic function at iba pang organ dysfunction na maaaring magkaroon ng malaki at kadalasang matinding epekto sa kalusugan at buhay. pag-asa. Mayroong higit sa 100,000 mga tao na naninirahan sa CF sa buong mundoi, ii, tinatayang 90 porsyento sa kanila ay may genetic mutation ΔF508 na nangyayari sa loob ng NBD1 domain ng CFTR. Ang mutation na ito ay nagiging sanhi ng NBD1 na lumaganap sa temperatura ng katawan at nakakapinsala sa CFTR function. Sa kabila ng pagkakaroon ng kasalukuyang naaprubahang mga paggamot at ang makabuluhang pag-unlad na ginawa sa iba pang mga target sa loob ng CFTR, karamihan sa mga taong may ΔF508 ay hindi nakakamit ang ganap na paggana ng CFTR. Ang NBD1 ay mahalaga upang gawing normal ang paggana ng CFTR at ang paggawa ng malusog, malayang dumadaloy na mucus sa mga daanan ng hangin, digestive system, at iba pang mga organo.