Bagong Data sa Pediatric Brain Tumor

Ang Kazia Therapeutics Limited ay nag-anunsyo ng bagong preclinical data na nagpapakita ng aktibidad ng paxalisib sa dalawang anyo ng childhood brain cancer na may napakataas na hindi natutugunan na medikal na pangangailangan.       

Ang data na ito ay paksa ng tatlong abstract na ipinakita sa Taunang Pagpupulong ng American Association for Cancer Research (AACR), na ginanap sa New Orleans, LA, mula Abril 8 – 13, 2022.

Dalawang abstract ng mga siyentipiko na nagtatrabaho sa laboratoryo ng Assistant Professor Jeffrey Rubens sa Johns Hopkins University sa Baltimore, MD, ay naglalarawan sa paggamit ng paxalisib bilang backbone therapy sa isang kanser sa utak ng pagkabata na kilala bilang atypical teratoid / rhabdoid tumors (AT/RT). Ito ang unang pagkakataon na ipinakita ang data sa paggalugad ng paxalisib sa ganitong uri ng kanser sa utak, at nagbubukas ito ng mahalagang bagong potensyal na indikasyon para sa gamot.

Ang ikatlong abstract, mula sa ibang pangkat ng mga siyentipiko sa Johns Hopkins University, na pinamumunuan ni Associate Professor Eric Raabe at Dr Katherine Barnett, ay nagpakita ng katibayan ng malakas na synergy sa pagitan ng paxalisib at isa pang klase ng mga therapy sa kanser sa isang modelo ng diffuse intrinsic pontine glioma (DIPG) . Ang Paxalisib ay dati nang nagpakita ng katibayan ng aktibidad sa sakit na ito, kapwa bilang monotherapy at kasabay ng ilang uri ng cancer therapy, at ang bagong data ay higit pang nagpapatunay sa potensyal nito sa napakahirap na sakit na ito.

Pangunahing puntos

• Ang AT/RT ay isang bihirang kanser sa utak na kadalasang nakakaapekto sa mga sanggol at maliliit na bata. Walang mga gamot na inaprubahan ng FDA para sa AT/RT at ang mga kasalukuyang opsyon sa paggamot ay napakalimitado. Mas kaunti sa isa sa limang pasyente ang nabubuhay nang higit sa dalawang taon mula sa diagnosis.

• Ipinapakita ng data mula sa laboratoryo ni Propesor Rubens na ang PI3K pathway ay karaniwang isinaaktibo sa AT/RT, at ang paggamot na may paxalisib lamang ay aktibo sa mga preclinical na modelo ng sakit. Bukod dito, ang kumbinasyon sa alinman sa RG2822, isang HDAC inhibitor, o TAK580, isang MAPK inhibitor, ay lumilitaw na malaki ang pagpapalawak ng kaligtasan kung ihahambing sa monotherapy na paggamot.

• Ang DIPG ay isang bihirang kanser sa utak na karaniwang nakikita sa mga bata at kabataan. Walang mga gamot na inaprubahan ng FDA, at ang average na pag-asa sa buhay mula sa diagnosis ay karaniwang nasa average sa paligid ng sampung buwan.

• Nakaraang data mula sa ilang pangkat ng mga mananaliksik, at partikular na mula sa pangkat ni Propesor Matt Dun sa Hunter Medical Research Institute, ay nagpakita na ang paxalisib ay lubos na aktibo sa DIPG at pinagsama-sama ang ilang mga gamot sa kanser.

• Tinutukoy ng data mula kay Drs Raabe at Barnett at mga kasamahan ang isang karagdagang kumbinasyon ng paggamot sa nobela, kasama ang HDAC inhibitor RG2833, na nagpapakita ng ebidensya ng malakas na synergy sa isang preclinical na modelo ng DIPG.

Idinagdag ni Kazia CEO, Dr James Garner, "Ito ay napaka-promising na data, at nagpapasalamat kami sa koponan sa Johns Hopkins para sa mahalaga at nakapagpapatibay na pananaliksik na ito. Ang Paxalisib ay paksa na ng isang patuloy na klinikal na pagsubok sa phase II sa DIPG at diffuse midline gliomas (NCT05009992) at ang bagong data na ito ay nagmumungkahi ng mga potensyal na mas malawak na aplikasyon para sa gamot sa mga kanser sa utak ng pagkabata. Inaasahan namin ang pakikipagtulungan sa koponan ng Johns Hopkins, at sa iba pang mga kasosyo at tagapayo, upang galugarin ang mga pagkakataong ito nang higit pa.