Ang genetic na paggamot sa sakit na cardiovascular ay papasok sa bagong pag-unlad

Gagamitin ng partnership ang pinagsama-samang AAV gene therapy platform ng Skyline Therapeutics batay sa proprietary vector engineering nito at teknolohiya sa disenyo at kakayahan sa pagmamanupaktura para bumuo ng mga makabagong gene therapies na may pagtutok sa genetic dilated cardiomyopathies (DCM), isang grupo ng unti-unting sumusulong, mapangwasak na mga sakit na walang naka-target na mga opsyon sa paggamot.

Sa ilalim ng kasunduan, ang BioMarin at Skyline Therapeutics ay magtutulungan sa pagtuklas at pagsasaliksik hanggang sa isang Investigational New Drug Application (IND). Ang BioMarin ay nagdadala ng karanasan sa gene therapy development, cardiovascular biology at mga insight sa genetic na batayan ng mga sakit, at ang Skyline ay nag-aambag ng kadalubhasaan nito sa pagbuo ng mga produkto ng gene therapy kabilang ang vector engineering at teknolohiya ng disenyo at mga kakayahan sa pagmamanupaktura sa pakikipagtulungang ito. Isusulong ng bawat kumpanya ang mga programa sa pamamagitan ng klinikal na pag-unlad sa kanilang mga paunang natukoy na teritoryo.  

Bilang suporta sa mga pagsisikap nito sa R&D para sa mga collaborative na proyekto, ang Skyline Therapeutics ay makakatanggap ng hindi isiniwalat na bayad na nauugnay sa pagpirma, na binubuo ng isang paunang bayad at isang equity investment mula sa BioMarin, at karapat-dapat na tumanggap ng mga paunang tinukoy na mga pagbabayad para sa R&D, regulasyon at komersyal na mga milestone.

Ang BioMarin ay magkakaroon ng mga karapatan na i-komersyal ang mga therapeutic na produkto na nagreresulta mula sa pakikipagtulungan sa mga teritoryo nito, kabilang ang United States, Europe, at Latin America, at ang Skyline Therapeutics ay magiging responsable para sa komersyalisasyon sa rehiyon ng Asia-Pacific. Bilang karagdagan, ang Skyline Therapeutics ay magiging karapat-dapat na makatanggap ng mga bayad sa royalty sa hinaharap na mga benta mula sa BioMarin sa mga teritoryo nito.

"Kami ay nasasabik na ipahayag kung ano ang inaasahan naming magiging isang mabungang pakikipagtulungan sa interface sa pagitan ng makabagong diskarte ng Skyline sa AAV vector engineering at disenyo at ang napatunayang kadalubhasaan ng aming koponan sa paglikha at pagbuo ng mga gene therapy," sabi ni Kevin Eggan, Pangalawang Pangulo ng Grupo, Pinuno ng Pananaliksik at Maagang Pag-unlad, mula sa BioMarin.

"Nasasabik kaming makipagsosyo sa Skyline Therapeutics upang harapin ang mga genetic na anyo ng dilated cardiomyopathy. Ang pakikipagtulungang ito ay nagpapalakas sa aming pamumuno sa cardiac gene therapy at nagpapalawak ng aming R&D collaboration sa Asia, kung saan ang malaking bilang ng mga pasyente ay dumaranas ng mga mapangwasak na sakit na ito,” sabi ni Brinda Balakrishnan, Group Vice President, Corporate and Business Development sa BioMarin. "Inaasahan naming pasiglahin ang pakikipagtulungang ito at magdala ng mga nakapagpapabagong gamot sa mga pasyente sa buong mundo."

"Ang dilated cardiomyopathy ay isang malubhang sakit sa puso kung saan ang mga istruktura o functional na abnormalidad ng kalamnan sa puso ay maaaring humantong sa mga komplikasyon tulad ng arrhythmia at pagpalya ng puso, na nagreresulta sa malaking morbidity at mortalidad. Ang mga mutasyon sa maraming gene ay nauugnay sa pagbuo ng DCM, bukod sa iba pang mga etiologies para sa sakit, "sabi ni Jay Hou, Chief Scientific Officer sa Skyline Therapeutics. “Kasama ang koponan ng BioMarin, natukoy namin ang ilang kritikal na gene na nauugnay sa DCM. Kami ay nalulugod na makipagtulungan nang malapit sa BioMarin at ilapat ang aming AAV vector technology upang tanungin ang mga bagong target na ito at bumuo ng mga bagong paggamot para sa mga pasyente ng DCM."

"Ang pakikipagtulungan sa BioMarin ay gumagamit ng mga kakayahan ng parehong kumpanya sa pagbuo ng mga gene therapies. Kasama ang BioMarin team, ibinabahagi namin ang layunin ng pagtatrabaho sa konsiyerto upang bumuo ng mga therapies para sa genetic cardiovascular disease na tumutugon sa mataas na hindi natutugunan na mga medikal na pangangailangan," sabi ni Amber Cai, CEO ng Skyline Therapeutics. "Magkasama, gagamitin namin ang gene therapy upang harapin ang mga sakit sa cardiovascular na may isang sakit na nagbabago sa trailblazing na diskarte na maaaring magbago sa paradigm ng paggamot sa mga kundisyong ito."