Dupixent Approved para sa mga Batang may Malalang Asthma

Inihayag ngayon ng Regeneron Pharmaceuticals, Inc. at Sanofi na pinalawak ng European Commission (EC) ang awtorisasyon sa marketing para sa Dupixent® (dupilumab) sa European Union. Ang Dupixent ay inaprubahan na rin ngayon sa mga batang may edad na 6 hanggang 11 taon bilang isang add-on na maintenance na paggamot para sa matinding hika na may type 2 na pamamaga na nailalarawan sa pagtaas ng mga eosinophil ng dugo at/o pagtaas ng fractional exhaled nitric oxide (FeNO), na hindi sapat na kontrolado ng medium hanggang high dose inhaled corticosteroids (ICS) at isa pang produktong panggamot para sa maintenance na paggamot.

"Ang pag-apruba ngayon sa Europa ay kinikilala ang mga benepisyo ng Dupixent sa pagtulong sa mga bata na nabubuhay na may malalalim na epekto ng matinding hika, kabilang ang mga hindi inaasahang pag-atake ng hika, nakagawiang pagkagambala sa pang-araw-araw na gawain at ang paggamit ng mga systemic steroid na maaaring makahadlang sa paglaki ng mga bata," sabi ni George D. Yancopoulos. , MD, Ph.D., Presidente at Chief Scientific Officer sa Regeneron. "Ang Dupixent ay ang tanging paggamot na magagamit na partikular na humaharang sa dalawang pangunahing driver ng type 2 na pamamaga, IL-4 at IL-13, na ipinapakita ng aming mga pagsubok na gumaganap ng malaking papel sa hika sa pagkabata, gayundin sa mga nauugnay na kondisyon tulad ng talamak na rhinosinusitis na may ilong. polyposis at ang madalas na co-morbid na kondisyon, atopic dermatitis. Sa mga klinikal na pagsubok, ang Dupixent ay makabuluhang nabawasan ang mga pag-atake ng hika, nakatulong sa mga bata na huminga nang mas mahusay at napabuti ang kanilang kalidad ng buhay na nauugnay sa kalusugan. Nananatili rin kaming nakatuon sa pag-iimbestiga kay Dupixent sa iba pang mga kondisyon kung saan ang type 2 na pamamaga ay maaaring makabuluhang makaapekto sa buhay ng mga pasyente, kabilang ang eosinophilic esophagitis, prurigo nodularis at talamak na spontaneous urticaria."

Ang asthma ay isa sa mga pinakakaraniwang malalang sakit sa mga bata. Hanggang sa 85% ng mga batang may hika ay maaaring magkaroon ng type 2 na pamamaga at mas malamang na magkaroon ng mas mataas na pasanin ng sakit. Sa kabila ng paggamot gamit ang kasalukuyang standard-of-care ICS at bronchodilators, ang mga batang ito ay maaaring patuloy na makaranas ng mga seryosong sintomas tulad ng pag-ubo, paghinga, at kahirapan sa paghinga. Ang matinding hika ay maaaring makaapekto sa pagbuo ng mga daanan ng hangin ng mga bata at magdulot ng potensyal na nagbabanta sa buhay ng mga exacerbations. Ang mga bata na may matinding hika ay maaari ding mangailangan ng paggamit ng maraming kurso ng systemic corticosteroids na may malaking panganib. Ang hindi makontrol na matinding hika ay maaaring makagambala sa pang-araw-araw na gawain, tulad ng pagtulog, pagpasok sa paaralan at paglalaro ng sports.

Ang Dupixent, na naimbento gamit ang proprietary VelocImmune® na teknolohiya ng Regeneron, ay isang ganap na monoclonal antibody ng tao na pumipigil sa pagsenyas ng interleukin-4 (IL-4) at interleukin-13 (IL-13) na mga landas at hindi isang immunosuppressant. Sa pamamagitan ng pagpapakita ng makabuluhang klinikal na benepisyo kasama ang pagbaba sa type 2 na pamamaga kasunod ng IL-4 at IL-13 blockade sa Dupixent, ang Dupixent Phase 3 na klinikal na programa ay itinatag na ang IL-4 at IL-13 ay pangunahing mga driver ng uri 2 na pamamaga na gumaganap ng malaking papel sa maraming nauugnay at madalas na co-morbid na sakit kung saan inaprubahan ang Dupixent kabilang ang hika, atopic dermatitis at talamak na rhinosinusitis na may nasal polyposis (CRSwNP), pati na rin ang mga sakit sa pagsisiyasat tulad ng eosinophilic esophagitis at prurigo nodularis, na pinag-aralan. sa Phase 3 na mga pagsubok.

"Nasasabik kaming dalhin ang mahusay na itinatag na profile ng kaligtasan at pagiging epektibo ng Dupixent sa mas batang mga pasyente na nabubuhay na may hindi makontrol na malubhang hika sa Europa. Bilang karagdagan sa lubos na pagbabawas ng matinding pag-atake ng hika at pagpapabuti ng paggana ng baga, binawasan din ng mga pasyente sa aming mga klinikal na pagsubok ang kanilang paggamit ng oral corticosteroid. Ito ay partikular na makabuluhan dahil ang mga ito ay mga gamot na maaaring magdala ng makabuluhang mga panganib sa kaligtasan kung ginamit nang pangmatagalan, "sabi ni Naimish Patel, MD Head ng Global Development, Immunology at Inflammation sa Sanofi. "Ang pag-apruba na ito ay binibigyang-diin ang aming patuloy na pangako na dalhin ang Dupixent sa pinakamaraming pasyente hangga't maaari na dumaranas ng mga negatibong epekto ng matinding hika na may pag-asang mapabuti ang kanilang kalidad ng buhay." 

Ang desisyon ng EC ay batay sa pivotal data mula sa Phase 3 VOYAGE trial na sinusuri ang bisa at kaligtasan ng Dupixent na sinamahan ng standard-of-care asthma therapy sa 408 na bata na may hindi makontrol na moderate-to-severe asthma.

Dalawang paunang tinukoy na populasyon na may katibayan ng uri 2 na pamamaga ang nasuri para sa pangunahing pagsusuri: 1) mga pasyente na may baseline blood eosinophils (EOS) ≥300 cells/μl (n=259) at 2) mga pasyente na may alinman sa baseline na FeNO ≥20 bahagi bawat bilyon (ppb) o baseline blood EOS ≥150 cells/μl (n=350). Ang mga pasyenteng nagdagdag ng Dupixent sa standard-of-care sa dalawang grupong ito, ayon sa pagkakabanggit, ay nakaranas ng:

• Malaking nabawasan ang mga rate ng matinding pag-atake ng hika, na may 65% ​​at 59% na average na pagbawas sa loob ng isang taon kumpara sa placebo (0.24 at 0.31 na kaganapan bawat taon para sa Dupixent kumpara sa 0.67 at 0.75 para sa placebo, ayon sa pagkakabanggit).

• Ang pinabuting paggana ng baga ay naobserbahan kasing aga ng dalawang linggo at napanatili nang hanggang 52 linggo, na sinusukat ng porsyento na hinulaang FEV1 (FEV1pp).

• Sa 12 linggo, ang mga pasyenteng kumukuha ng Dupixent ay nagpabuti ng kanilang paggana ng baga ng 5.32 at 5.21 na porsyentong puntos kumpara sa placebo, ayon sa pagkakabanggit.

• Pinahusay na kontrol sa hika, na may 81% at 79% ng mga pasyente na nag-uulat ng makabuluhang pagpapabuti sa klinikal sa 24 na linggo, batay sa mga sintomas ng sakit at epekto kumpara sa 64% at 69% ng mga pasyente ng placebo, ayon sa pagkakabanggit.

• Pinahusay na kalidad ng buhay na may kaugnayan sa kalusugan, na may 73% at 73% ng mga pasyente na nag-uulat ng makabuluhang pagpapabuti sa klinikal sa 24 na linggo, kumpara sa 63% at 65% ng mga pasyente ng placebo, ayon sa pagkakabanggit.

• Nabawasan ang systemic corticosteroid na paggamit ng average na 66% at 59% sa loob ng isang taon kumpara sa placebo (0.27 at 0.35 na kurso bawat taon para sa Dupixent kumpara sa 0.81 at 0.86 para sa placebo, ayon sa pagkakabanggit).

Ang mga resulta ng kaligtasan mula sa pagsubok ay karaniwang pare-pareho sa kilalang profile ng kaligtasan ng Dupixent sa mga pasyente na may edad na 12 taong gulang at mas matanda na may hindi makontrol na katamtaman hanggang sa matinding hika. Ang kabuuang mga rate ng masamang kaganapan ay 83% para sa Dupixent at 80% para sa placebo. Ang mga salungat na kaganapan na mas karaniwang nakikita sa Dupixent kumpara sa placebo ay kasama ang mga reaksyon sa lugar ng pag-iniksyon (18% Dupixent, 13% placebo), mga impeksyon sa viral upper respiratory tract (12% Dupixent, 10% placebo) at eosinophilia (7% Dupixent, 1% placebo ). Ang mga impeksyon sa helminth ay mas karaniwang sinusunod sa Dupixent sa mga pasyente na may edad na 6 hanggang 11 taon at naiulat sa 2% ng mga pasyente ng Dupixent at 0% ng mga pasyente ng placebo.