Bagong gene therapy para sa mga pasyenteng may hemophilia B

A HOLD FreeRelease 8 | eTurboNews | eTN
Avatar ni Linda Hohnholz
Sinulat ni Linda Hohnholz

Inihayag ngayon ng CSL Behring na tinanggap ng European Medicines Agency (EMA) ang Marketing Authorization Application (MAA) para sa etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) sa ilalim ng pinabilis na pamamaraan ng pagtatasa nito. Ang Etranacogene dezaparvovec ay isang iniimbestigahan na adeno-associated virus five (AAV5) na nakabatay sa gene therapy na pinangangasiwaan bilang isang beses na paggamot para sa mga pasyenteng hemophilia B na may malubhang phenotype ng pagdurugo. Kung maaprubahan, ang etranacogene dezaparvovec ay magbibigay sa mga taong may hemophilia B sa European Union (EU) at European Economic Area (EEA) ng kauna-unahang opsyon sa paggamot sa gene therapy na makabuluhang binabawasan ang rate ng taunang pagdurugo pagkatapos ng isang pagbubuhos. Ang pinabilis na pagtatasa ay potensyal na mabawasan ang timeline kapag ang MAA ay tinanggap para sa pagsusuri at ibinigay para sa isang gamot na produkto kapag ang therapy ay inaasahang maging pangunahing interes sa kalusugan ng publiko, partikular na nauukol sa therapeutic innovation.

"Bilang unang kandidato sa gene therapy para sa hemophilia B, ang mahalagang regulasyong milestone na ito ay nagdadala ng CSL Behring ng isang hakbang na mas malapit sa paghahatid sa pangako ng gene therapy para sa komunidad ng mga bleeding disorder," sabi ni Emmanuelle Lecomte Brisset, Pinuno ng Global Regulatory Affairs sa CSL Behring. "Inaasahan namin ang pakikipagtulungan sa mga awtoridad sa regulasyon upang dalhin ang pagbabagong potensyal ng gene therapy sa mga taong nabubuhay na may ganitong nakakapanghina, panghabambuhay na kondisyon."

Ang MAA ay sinusuportahan ng mga positibong natuklasan mula sa pivotal HOPE-B trial, ang pinakamalaking gene therapy trial sa hemophilia B hanggang sa kasalukuyan. Ang mga pasyente ng Hemophilia B na inuri bilang may matinding pagdurugo na phenotype na ginagamot sa etranacogene dezaparvovec ay nagpakita ng nabawasan na adjusted annualized bleed rate (ABR) ng 64% at nagpakita ng superiority sa prophylaxis na paggamot sa 18 buwan pagkatapos ng paggamot kumpara sa isang 6 na buwang pagtakbo sa panahon. Bukod pa rito, nagkaroon ng matatag at matibay na pagtaas sa mga antas ng aktibidad ng mean Factor IX (FIX). Ang Etranacogene dezaparvovec ay partikular na idinisenyo upang gawing posible ang halos normal na kakayahan sa pamumuo ng dugo sa pamamagitan ng pagtugon sa pinagbabatayan ng kondisyon: isang maling F9 gene na nagdudulot ng kakulangan sa clotting Factor IX (FIX).

"Ang pagtanggap ng etranacogene dezaparvovec para sa pagsusuri ng EMA ay nagsusulong sa aming walang humpay na paghahangad na mapabuti ang buhay at kagalingan ng mga nabubuhay na may hemophilia B at iba pang bihira at malubhang sakit na medikal," sabi ni Bill Mezzanotte, Executive Vice President, Pinuno ng R&D at Punong Opisyal ng Medikal para sa CSL Limited. "Kami ay ipinagmamalaki na makipagtulungan sa uniQure upang maging nangunguna sa siyentipikong pagsulong na ito na naglalayong gawing pangalawang bahagi ng buhay ng isang pasyente ang hemophilia B sa halip na palaging alalahanin."

Ang multi-year clinical development ay pinangunahan ng uniQure (Nasdaq: QURE) at ang pag-sponsor ng mga klinikal na pagsubok sa United States ay lumipat sa CSL Behring pagkatapos nitong makuha ang mga pandaigdigang karapatang i-komersyal ang etranacogene dezaparvovec. Ang CSL Behring ay nasa proseso ng paglipat ng sponsorship ng mga klinikal na pagsubok sa European Union.

Tungkol sa Author

Avatar ni Linda Hohnholz

Linda Hohnholz

Editor in chief para sa eTurboNews nakabase sa eTN HQ.

sumuskribi
Ipaalam ang tungkol sa
bisita
0 Comments
Mga Paunang puna sa Inline
Tingnan ang lahat ng mga komento
0
Gusto pag-ibig ang iyong mga saloobin, mangyaring magkomento.x
Ibahagi sa...